Em um estudo pequeno e preliminar, um tratamento experimental de edição genética reduziu de forma dramática os níveis de colesterol — possivelmente de forma permanente — após apenas uma infusão, relataram cientistas nesta segunda‑feira.
Se os resultados forem confirmados em estudos maiores, os pesquisadores esperam que a descoberta possa levar a uma forma “one‑and‑done” (de dose única) de prevenir doenças cardíacas em grande escala. A maioria das terapias gênicas mira doenças raras, mas as doenças cardiovasculares matam quase 800 mil americanos por ano.
“Temos esses debates e novas diretrizes dizendo que deveríamos tratar as pessoas mais cedo”, disse o cardiologista John H. P. Alexander, da Universidade Duke, que não participou do estudo. “Uma terapia curativa mudaria o jogo.”
O estudo, publicado no New England Journal of Medicine, é uma análise intermediária de 35 pacientes em um ensaio que deve incluir até 85 participantes. Todos têm níveis geneticamente elevados de colesterol LDL — o “ruim” — ou já apresentam doença cardíaca.
Entre os 35 pacientes, uma única infusão da dose mais alta do tratamento reduziu os níveis de LDL em até 62%. A queda se manteve em um subgrupo tratado há 18 meses.
O próximo passo será um estudo maior, com 200 pacientes.
É incomum o New England Journal of Medicine publicar resultados tão preliminares. Mas “parece que funciona muito bem”, disse Eric Rubin, editor‑chefe da revista. Ele observou ainda que o ensaio é uma tentativa ambiciosa de aplicar o que há de mais avançado em terapia gênica à principal causa de morte nos Estados Unidos.
Mesmo assim, “precisamos de muito mais dados de segurança”, afirmou J. Michael Gaziano, diretor de cardiologia preventiva no sistema de saúde do Departamento de Assuntos de Veteranos em Boston, que não participou do estudo. A Food and Drug Administration (FDA) exige que todos os pacientes em estudos de terapia gênica sejam acompanhados por 15 anos.
Altos níveis de LDL são amplamente tratáveis com diversas medicações, incluindo os tradicionais comprimidos diários de estatinas. Avanços mais recentes incluem injeções que bloqueiam a proteína produzida pelo gene PCSK9, gerando um efeito similar ao da edição gênica.
Mas muitas pessoas não podem ou não querem tomar os remédios. Entre um terço e metade dos pacientes interrompe o uso de medicamentos para colesterol em até um ano após o início do tratamento — mesmo aqueles que já sofreram infarto.
c.2026 The New York Times Company
The post Cura em ‘dose única’ para doença do coração? Cientistas indicam que pode ser possível appeared first on InfoMoney.