Para pacientes que vivem com doenças raras e negligenciadas, o próximo tratamento inovador pode já estar guardado em uma gaveta de uma empresa farmacêutica.
A Pfizer certa vez engavetou um medicamento experimental contra o câncer. Então, a Children’s Tumor Foundation entrou em contato. As duas organizações reconheceram que o composto poderia combater tumores causados por um distúrbio genético raro, então a Pfizer o licenciou para uma nova spin-off, a SpringWorks Therapeutics. A SpringWorks desenvolveu o composto até transformá-lo no Gomekli, um medicamento que agora reduz tumores em pacientes com essa condição.
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A aposta deu resultado. No ano passado, na primavera, o medicamento foi aprovado pelo FDA e pela EMA, e a Merck adquiriu a SpringWorks por US$ 3,4 bilhões — um dos maiores negócios de biotecnologia de 2025.
Milhares de medicamentos estão à espera
Em toda a indústria farmacêutica e na academia, estima-se que mais de 5.000 possíveis medicamentos engavetados tenham sido descontinuados por razões não relacionadas à segurança ou à eficácia.
Cada um representa uma terapia potencial para condições que, em muitos casos, não têm qualquer tratamento aprovado. Os participantes do setor têm uma oportunidade única de colaborar na identificação desses compostos.
Alinhar esses ativos com parceiros capazes e motivados beneficiará tanto os desenvolvedores de medicamentos quanto os pacientes — e combiná-los cuidadosamente com atores empreendedores qualificados pode beneficiar tanto pacientes quanto investidores.
Nenhuma empresa consegue destinar recursos para desenvolver todos os medicamentos promissores, especialmente aqueles voltados a populações muito pequenas de pacientes.
Consome-se uma quantidade extraordinária de tempo e dinheiro para levar um medicamento ao mercado — e isso é arriscado. Mesmo após entrar em testes clínicos, nove em cada dez medicamentos potenciais fracassam.
As empresas precisam priorizar os possíveis remédios que se encaixam em sua estratégia e oferecem maior retorno — o que significa que muitas terapias promissoras nunca avançam.
O impacto é maior para pacientes com doenças raras. Das cerca de 7.000 doenças raras e negligenciadas com causas moleculares conhecidas, apenas cerca de 500 têm um tratamento aprovado. Famílias que enfrentam esses diagnósticos não podem esperar décadas por algo novo a ser inventado do zero.
É por isso que a organização sem fins lucrativos administrada por um de nós, a Children’s Tumor Foundation — dedicada à NF (grupo de condições genéticas – neurofibromatose e schwannomatose) — convenceu a Pfizer a criar a SpringWorks. Desde então, a fundação identificou cerca de mais 30 medicamentos engavetados que poderiam ajudar pacientes com o mesmo grupo de sintomas.
Reviver ativos engavetados não é apenas boa medicina — é um bom negócio. A SpringWorks transformou um composto descartado em uma empresa multibilionária. Licenciar até mesmo uma fração do pipeline estimado poderia impulsionar uma nova onda de startups de biotecnologia.
Construindo um mercado para medicamentos esquecidos
Desbloquear esse potencial exige duas coisas: um mercado funcional para ativos engavetados e um plano de colaboração bem estruturado.
Neste momento, não há um catálogo unificado de medicamentos descontinuados nem um sistema compartilhado para avaliar seu potencial. Os dados subjacentes existem — mas é necessário o engajamento do setor para validá-los e organizá-los.
A partir daí, um sistema de “conexão” poderia aproximar os detentores dos ativos de empresas de biotecnologia, organizações filantrópicas de pesquisa e investidores capacitados para levar o medicamento adiante.
A SpringWorks provou o que é possível. Com a infraestrutura certa, isso não precisa ser a exceção.
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